兩性霉素（amphotericin）或能幫助恢復肺部細胞的功能

　　　　一項刊登在雜志Nature上的研究報告中，來自伊利諾伊大學的科學家們通過研究發(fā)現(xiàn)，一種廣泛使用的抗真菌藥物或能有效治療囊性纖維化病人，囊性纖維化是一種會引發(fā)機體肺部嚴重損傷的遺傳性障礙，利用人類細胞和動物模型進行研究，研究人員發(fā)現(xiàn)，兩性霉素（amphotericin）或能幫助恢復肺部細胞的功能，并能更好地幫助患者抵御慢性細菌性肺部感染，相關(guān)研究結(jié)果由美國國家心肺血液研究所提供資助。

如果在人類研究中能證實上述結(jié)果的話，那么藥物兩性霉素對于美國3萬名患者乃至全球7萬多名患者將是一個非常大的好消息，同時對一小部分囊性纖維化患者（10%）也將有非常特殊的前景，這部分患者對任何療法并沒有反應。醫(yī)學博士Martin D. Burke說道，如今兩性霉素已經(jīng)獲批上市，我認為其將會是治療囊性纖維化的候選藥物。

囊性纖維化是因CFTR基因缺陷所誘發(fā)的一種疾病，正常情況下該基因能**一種蛋白控制細胞內(nèi)外物質(zhì)的移動，比如鹽分、碳酸氫鹽和水分，其對于正常的肺部功能非常重要；然而在囊性纖維化患者機體中，缺陷的CFTR基因會**一種缺陷蛋白，從而引發(fā)酸性和粘性粘液的積累，其不僅會堵塞肺部，使得呼吸困難，還會讓患者的肺部更容易受到細菌感染。

目前一些療法是可用的，但其功能非常有限，因為不同患者機體中會產(chǎn)生不同類型的突變蛋白，而且10%的囊性纖維化患者機體中根本不會**這類蛋白；然而不管蛋白發(fā)生哪種突變，甚至缺失，兩性霉素都會有效發(fā)揮功效。研究者Burke說道，我們并沒有嘗試糾正缺陷蛋白或進行基因治療（這種方法在肺部并不能有效發(fā)揮作用），反而利用一種小分子替代物（兩性霉素）來發(fā)揮缺失或缺陷蛋白的通道功能。

這項研究中，研究者利用囊性纖維化患者的肺部組織和囊性纖維化豬模型進行研究，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，兩性霉素能夠誘發(fā)與肺部功能改善的一系列改變發(fā)生，比如pH水平的恢復、粘性改善以及抗菌活性增加等。兩性霉素或能被直接運輸?shù)椒尾縼肀苊饣颊叱Ｒ姼弊饔玫漠a(chǎn)生，研究者指出，在這種藥物安全用于治療囊性纖維化患者之前，他們還需要進行更多的研究來證實。